|
|
| 1. 承認概要 | ||
| 新有効成分 2013年9月 ／ 2013年11月 発売 | ||
| 2. 薬効分類名 | ||
| TTR型アミロイドーシス治療薬 | ||
| 3. 一般的名称 | ||
| タファミジスメグルミン | ||
| 4. 適応症 | ||
| トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制 | ||
| 5. 類薬との比較 | ||
類薬、関連製品はありません | ||
| 6. 特徴 | ||
| 【背景】 トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)は、全身性アミロイドーシスの代表的な疾患です。 これまでこの疾患の推奨治療は肝移植のみで、国の特定疾患の指定を受けています。 本剤は、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定され、短期間で優先審査されました。 TTR遺伝子に変異が起こると、不安定なTTRタンパク質が生成され、線維状の異常たんぱく質アミロイド線維として全身の臓器に蓄積され、 これにより機能障害を起こす疾患です。 タファミジスは、トランスサイレチン（TTR）の天然構造である4量体の2つのサイロキシン結合部位のうち、1つに結合することで4量体を安定化させ、 その解離及び変性を抑制します。 TTR-FAPの患者さんは、下肢の感覚消失、疼痛、筋衰弱を特徴とするポリニューロパチーなどの症状や、 勃起不全、下痢便秘交代症、意図しない体重減少、起立性低血圧、尿失禁、尿閉、 胃内容物排出の遅延などとして現れる重度の自律神経系障害のため、QOLが大きく低下します。 多くの場合、病気が進行すると歩行能力が失われ、車椅子が必要となり、最終的には寝たきりになって、 自分の身の回りのことができなくなります。国内における年間受療者は約130人と推計されています。 一般に、TTR-FAPは活動的な成人（早ければ30代）に発症し、疾病進行を経て、平均10年で末期に至るといわれています。(審査報告書より) 【特徴と留意点】 国内での治験症例が極めて限られていることから、再審査期間中は、全症例を対象とした使用成績調査が実施されます。 重症度の高い患者さん、トランスサイレチンのV30M変異型以外の変異を有する患者さん、 肝移植後の患者さんにおける有効性及び安全性は確立していません。 | ||
| 7. 使用上の注意と服薬支援 | ||
| (1) 成人にはタファミジスメグルミンとして1回20mgを1日1回経口投与 (2) 噛まずに服用してください。 | ||
| 8. 製造販売元など | ||
| 製造販売元：ファイザー株式会社 お問合せ先：ファイザー(株) 製品情報センター 0120-664-467 |